yikangxing 医药资讯 2021-02-26

Exelixis宣布授予卡博替尼突破性治疗称号，用于治疗先前已治疗的放射性碘难治性分化型甲状腺癌患者

美国食品药品监督管理局（FDA）已授予卡博替尼（CABOMETYX®）突破性治疗称号，作为患者的潜在治疗方法患有分化型甲状腺癌（DTC）的患者，该甲状腺癌在先前的治疗后已经进展，并且是放射性碘难治性的（如果合适的话，则需要放射性碘）。FDA的突破性疗法名称旨在加快旨在治疗严重或威胁生命的疾病的药物的开发和审查。为了获得这一指定的资格，初步的临床证据必须表明该药物在至少一个具有临床意义的终点上可能比现有疗法表现出实质性的改善。医学博士吉塞拉·施瓦布（Gisela Schwab）表示： “获得突破性疗法称号既证明了对既往治疗后进展的分化型甲状腺癌患者迫切需要有效治疗的迫切需要，也有力证明卡博替尼可显着改善这些患者的无进展生存率，” Exelixis产品开发和医疗事务总裁兼首席医疗官。“我们期待在2021年提交监管申请，并在审查过程中与FDA紧密合作，目标是将卡博替尼用于那些目前尚无可用护理标准的，医疗需求未得到充分满足的患者人群。 ” 2020年12月，Exelixis宣布，在一项计划中的中期分析中，COSMIC-311的3期关键性试验达到了主要终点指标，证明卡博替尼与安慰剂相比，疾病进展或死亡的风险显着降低了78％（HR 0.22 ，放射性碘难治性分化型甲状腺癌患者中的96％CI为0.13 – 0.36； p <0.0001），经过两次以上针对VEGFR的靶向治疗后均已进展。安全性与先前对卡博替尼观察到的一致。

关于COSMIC-311 COSMIC-311是一项多中心，随机，双盲，安慰剂对照的3期关键试验，旨在在全球150个地点招募约300名患者。患者以2：1的比例随机分配，每天接受60 mg卡博替尼或安慰剂。共同主要终点是无进展生存期和客观缓解率。 关于分化型甲状腺癌 在2021年，美国将诊断出约44,000例新的甲状腺癌病例^。1其中四分之三的病例为女性，与其他大多数成年癌症相比，该病更常见于年轻。¹尽管甲状腺癌肿瘤包括分化型，髓样和间变性形式，但分化型甲状腺肿瘤约占病例的90％。¹这些包括乳头状，滤泡状和Hürthle细胞癌。¹分化型甲状腺癌通常通过手术治疗，然后用放射性碘消融剩余的甲状腺组织，但约5％至15％的病例对放射性碘治疗有抵抗力。^2,3对于这些患者，从发现转移性病变开始，其预期寿命仅为三到六年。^4,5,6 关于CABOMETYX ^®（卡博替尼） 在美国，CABOMETYX片剂被批准用于治疗晚期RCC患者。用于以前接受过索拉非尼治疗的HCC患者的治疗；对于晚期RCC患者，与nivolumab联合作为一线治疗药物。CABOMETYX平板电脑还获得了欧盟以及全球其他国家和地区的监管批准。2016年，Exelixis授予Ipsen独家权利，在美国和日本以外的地区进行卡博替尼的商业化和进一步的临床开发。2017年，Exelixis授予Takeda Pharmaceutical Company Limited独家权利，将cabozantinib用于日本所有未来适应症的商业化和进一步临床开发。CABOMETYX未用于放射性碘难治性分化型甲状腺癌。