FDA为Ph + CML中的Asciminib授予2项突破性疗法称号
诺华在新闻发布会上宣布,FDA为2个患有费城染色体阳性慢性髓性白血病(Ph + CML)的患者群体授予了新型STAMP抑制剂asciminib(ABL001)突破性治疗称号(BTD)。
已向Asciminib授予了一种BTD,用于治疗慢性期(CP)且先前已接受2种或更多种酪氨酸激酶抑制剂(TKIs)治疗的费城染色体阳性慢性粒细胞白血病(Ph-CML)成人患者。将第二个BTD授予该药物,用于治疗处于CP并带有T315I 突变的Ph-CML患者 。
来自Asciminib与Bosutinib(Bosulif)的3期ASCEMBL试验(NCT03106779)的临床试验数据,用于治疗先前用过两种或两种以上TKI治疗的CP中的Ph-CML患者,导致FDA为患者人群中的该药物授予了BTD 。此外,一项包括Ph + CML的受试者(其中一些具有T315I 突变)的1期研究(NCT04666259) 促使FDA为T315I 突变的患者授予了BTD 。
在美国血液病学会(ASH)年会上提交的ASCEMBL试验数据。与博舒替尼相比,阿西米尼显示出统计学上显着且在临床上有意义的优越性。Asciminib还具有可耐受的安全性。
ASCEMBL是一项对233名CP Ph-CML患者进行的多中心,开放标签,随机研究。共有157名患者被随机分配接受每日两次40mg的asciminib治疗,另外76名患者被随机分配至接受每日一次500mg博舒替尼的治疗。
该研究的主要终点是24周时的主要分子应答(MRR)。
服用阿斯米尼单药治疗的MMR为25.5,而波舒替尼组仅为13.2,达到了研究的主要终点(95%CI,2.19-22.3:2侧 P = .029)。与接受博舒替尼治疗的患者(8.9%)相比,接受阿斯米尼单抗治疗的患者比例更高(10.8%)。
安全性分析显示,与博舒替尼相比,asciminib导致50.6%的患者发生3级不良事件(AEs)。导致20.5级达到2级AE。与bosutinib(21.1%)相比,在asciminib臂中因AE停药的患者更少(5.8%)。在研究中观察到的AE中,在asciminib组和bosutinib组中最常见的是血小板减少症(17.3%对6.6%),中性粒细胞减少症(14.7%对11.8%),腹泻(0%对10.5%)。 ),并提高了丙氨酸转氨酶的活性(分别为0.6%和14.5%)。该研究中有两人死亡。一例死亡是由asciminib臂缺血性中风和动脉栓塞引起的,另一例是由博舒替尼臂的败血性休克引起的。
ASCEMBL的结果总体上支持在CML中使用asciminib,特别是对于先前接受过2种或2种以上TKI治疗的患者。
在ASH 2020期间,还提供了来自52个T315I突变的Ph + CML患者的1期研究数据。研究中的患者 每天两次接受200 mg剂量的药物。在研究中评估的患者均对批准的ATP竞争性TKI(如ponatinib(Iclusig))产生抗药性。像ASCEMBL试验一样,第一阶段研究的主要终点是未接受过ponatinib的患者和先前接受过ponatinib治疗的患者的MMR。
总体而言,在未接受ponatinib的人群中,MMR为66.7%,其中包括21例患者。在接受ponatinib预处理的28位患者中,MRR为32.1%。
在安全性方面,据报告有32.7%的患者发生3级AE。发生任何级别的严重AE的比例为23.1%,其中3.8%被认为与治疗有关。没有患者因与治疗相关的不良事件而死亡。该研究中有4名患者因AE停止治疗,其中21例剂量减少。特别感兴趣的AE确实发生在10%或更多的患者中。特别引起关注的最常见不良事件包括胃肠道毒性(48.1%),超敏反应(26.9%),骨髓抑制(25.0%),胰腺毒性(25.0%),肝毒性(23.1%),血小板减少症(21.2%),出血(17.3) %),白细胞减少症(15.4%)和水肿/液体retention留(13.5%)。
研究人员从这些1期数据确定,asciminib对于T315I突变的Ph + CML患者(包括以前接受过ponatinib的患者)很有希望 。
在最近授予该代理“快速通道”称号后,授予CML杀虫剂2个BTD。诺华计划在FDA肿瘤学卓越中心实时肿瘤学审查计划下,于2021年上半年向FDA提交有关Asciminib的申请以进行审查。
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