FDA为Ph + CML中的Asciminib授予2项突破性疗法称号
诺华在新闻发布会上宣布，FDA为2个患有费城染色体阳性慢性髓性白血病（Ph + CML）的患者群体授予了新型STAMP抑制剂asciminib（ABL001）突破性治疗称号（BTD）。
已向Asciminib授予了一种BTD，用于治疗慢性期（CP）且先前已接受2种或更多种酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）治疗的费城染色体阳性慢性粒细胞白血病（Ph-CML）成人患者。将第二个BTD授予该药物，用于治疗处于CP并带有T315I 突变的Ph-CML患者 。
来自Asciminib与Bosutinib（Bosulif）的3期ASCEMBL试验（NCT03106779）的临床试验数据，用于治疗先前用过两种或两种以上TKI治疗的CP中的Ph-CML患者，导致FDA为患者人群中的该药物授予了BTD 。此外，一项包括Ph + CML的受试者（其中一些具有T315I 突变）的1期研究（NCT04666259） 促使FDA为T315I 突变的患者授予了BTD 。
在美国血液病学会（ASH）年会上提交的ASCEMBL试验数据。与博舒替尼相比，阿西米尼显示出统计学上显着且在临床上有意义的优越性。Asciminib还具有可耐受的安全性。
ASCEMBL是一项对233名CP Ph-CML患者进行的多中心，开放标签，随机研究。共有157名患者被随机分配接受每日两次40mg的asciminib治疗，另外76名患者被随机分配至接受每日一次500mg博舒替尼的治疗。
该研究的主要终点是24周时的主要分子应答（MRR）。
服用阿斯米尼单药治疗的MMR为25.5，而波舒替尼组仅为13.2，达到了研究的主要终点（95％CI，2.19-22.3：2侧 P = .029）。与接受博舒替尼治疗的患者（8.9％）相比，接受阿斯米尼单抗治疗的患者比例更高（10.8％）。
安全性分析显示，与博舒替尼相比，asciminib导致50.6％的患者发生3级不良事件（AEs）。导致20.5级达到2级AE。与bosutinib（21.1％）相比，在asciminib臂中因AE停药的患者更少（5.8％）。在研究中观察到的AE中，在asciminib组和bosutinib组中最常见的是血小板减少症（17.3％对6.6％），中性粒细胞减少症（14.7％对11.8％），腹泻（0％对10.5％）。 ），并提高了丙氨酸转氨酶的活性（分别为0.6％和14.5％）。该研究中有两人死亡。一例死亡是由asciminib臂缺血性中风和动脉栓塞引起的，另一例是由博舒替尼臂的败血性休克引起的。
ASCEMBL的结果总体上支持在CML中使用asciminib，特别是对于先前接受过2种或2种以上TKI治疗的患者。
在ASH 2020期间，还提供了来自52个T315I突变的Ph + CML患者的1期研究数据。研究中的患者 每天两次接受200 mg剂量的药物。在研究中评估的患者均对批准的ATP竞争性TKI（如ponatinib（Iclusig））产生抗药性。像ASCEMBL试验一样，第一阶段研究的主要终点是未接受过ponatinib的患者和先前接受过ponatinib治疗的患者的MMR。
总体而言，在未接受ponatinib的人群中，MMR为66.7％，其中包括21例患者。在接受ponatinib预处理的28位患者中，MRR为32.1％。
在安全性方面，据报告有32.7％的患者发生3级AE。发生任何级别的严重AE的比例为23.1％，其中3.8％被认为与治疗有关。没有患者因与治疗相关的不良事件而死亡。该研究中有4名患者因AE停止治疗，其中21例剂量减少。特别感兴趣的AE确实发生在10％或更多的患者中。特别引起关注的最常见不良事件包括胃肠道毒性（48.1％），超敏反应（26.9％），骨髓抑制（25.0％），胰腺毒性（25.0％），肝毒性（23.1％），血小板减少症（21.2％），出血（17.3） ％），白细胞减少症（15.4％）和水肿/液体retention留（13.5％）。
研究人员从这些1期数据确定，asciminib对于T315I突变的Ph + CML患者（包括以前接受过ponatinib的患者）很有希望 。
在最近授予该代理“快速通道”称号后，授予CML杀虫剂2个BTD。诺华计划在FDA肿瘤学卓越中心实时肿瘤学审查计划下，于2021年上半年向FDA提交有关Asciminib的申请以进行审查。
在美国血液病学会（ASH）年会上提交的ASCEMBL试验数据。与博舒替尼相比，阿西米尼显示出统计学上显着且在临床上有意义的优越性。Asciminib还具有可耐受的安全性。
ASCEMBL是一项对233名CP Ph-CML患者进行的多中心，开放标签，随机研究。共有157名患者被随机分配接受每日两次40mg的asciminib治疗，另外76名患者被随机分配至接受每日一次500mg博舒替尼的治疗。
该研究的主要终点是24周时的主要分子应答（MRR）。
服用阿斯米尼单药治疗的MMR为25.5，而波舒替尼组仅为13.2，达到了研究的主要终点（95％CI，2.19-22.3：2侧 P = .029）。与接受博舒替尼治疗的患者（8.9％）相比，接受阿斯米尼单抗治疗的患者比例更高（10.8％）。
安全性分析显示，与博舒替尼相比，asciminib导致50.6％的患者发生3级不良事件（AEs）。导致20.5级达到2级AE。与bosutinib（21.1％）相比，在asciminib臂中因AE停药的患者更少（5.8％）。在研究中观察到的AE中，在asciminib组和bosutinib组中最常见的是血小板减少症（17.3％对6.6％），中性粒细胞减少症（14.7％对11.8％），腹泻（0％对10.5％）。 ），并提高了丙氨酸转氨酶的活性（分别为0.6％和14.5％）。该研究中有两人死亡。一例死亡是由asciminib臂缺血性中风和动脉栓塞引起的，另一例是由博舒替尼臂的败血性休克引起的。
ASCEMBL的结果总体上支持在CML中使用asciminib，特别是对于先前接受过2种或2种以上TKI治疗的患者。
在ASH 2020期间，还提供了来自52个T315I突变的Ph + CML患者的1期研究数据。研究中的患者 每天两次接受200 mg剂量的药物。在研究中评估的患者均对批准的ATP竞争性TKI（如ponatinib（Iclusig））产生抗药性。像ASCEMBL试验一样，第一阶段研究的主要终点是未接受过ponatinib的患者和先前接受过ponatinib治疗的患者的MMR。
总体而言，在未接受ponatinib的人群中，MMR为66.7％，其中包括21例患者。在接受ponatinib预处理的28位患者中，MRR为32.1％。
在安全性方面，据报告有32.7％的患者发生3级AE。发生任何级别的严重AE的比例为23.1％，其中3.8％被认为与治疗有关。没有患者因与治疗相关的不良事件而死亡。该研究中有4名患者因AE停止治疗，其中21例剂量减少。特别感兴趣的AE确实发生在10％或更多的患者中。特别引起关注的最常见不良事件包括胃肠道毒性（48.1％），超敏反应（26.9％），骨髓抑制（25.0％），胰腺毒性（25.0％），肝毒性（23.1％），血小板减少症（21.2％），出血（17.3） ％），白细胞减少症（15.4％）和水肿/液体retention留（13.5％）。
研究人员从这些1期数据确定，asciminib对于T315I突变的Ph + CML患者（包括以前接受过ponatinib的患者）很有希望 。
在最近授予该代理“快速通道”称号后，授予CML杀虫剂2个BTD。诺华计划在FDA肿瘤学卓越中心实时肿瘤学审查计划下，于2021年上半年向FDA提交有关Asciminib的申请以进行审查。
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