医药资讯 如何看待聚戊二酸酶治疗苯丙酮尿症的获益风险? 苯丙酮尿症(PKU)导致血液中苯丙氨酸(Phe)积累,继而导致神经系统,认知,精神病和行为功能障碍。许多患者报告称社交孤立,生活质量下降。Pegva
医药资讯 苯丙酮尿症患者接受聚乙二醇戊二酸酶效果如何? Pegvaliase是一种新的酶替代疗法,已于2019年5月获得欧洲药物管理局(EDA)的批准,用于治疗16岁以上成人和儿童的苯丙酮尿症(PKU)。聚乙二醇