givosiran治疗急性肝卟啉症作用大吗?

由Alnylam Pharmaceuticals(Alnylam)开发的Givlaari是基于公司的增强稳定化学(ESC)-GalNAc共轭技术的全球首个获批的RNA治疗药物。该药物显着减少了卟啉症发作的发作，这些发作通常需要住院治疗，紧急医疗护理或IV类血红素给药。 急性肝卟啉症是一种超罕见的遗传性疾病，可导致卟啉分子在体内的积累达到毒性水平。血红素生成过程中会生成卟啉分子，这对于血氧结合至关重要。 Givlaari是一种小型RNAi疗法，它通过基因沉默细胞过程RNA干扰破坏肝细胞中的ALAS1 mRNA。它减轻了肝脏ALAS1 mRNA水平的增加，并降低了血液中循环的神经毒性中间体氨基乙酰丙酸和胆色素原的水平。 Givlaari已根据三阶段随机，双盲，安慰剂对照临床研究ENVISION 的阳性结果被FDA批准。 在18个国家/地区的36个地点招募了总共94例至少两次严重的卟啉症发作的AHP患者，用于临床研究。患者随机接受每月一次2.5mg / kg注射一次或安慰剂治疗六个月。通过六个月内的卟啉症发作率来测量药物的功效。 在临床试验期间，接受Givlaari的患者中卟啉发作的比例比接受安慰剂的患者低70%。接受Givlaari治疗的患者也减少了血红素，尿中氨基乙酰丙酸和胆色素原的使用。 临床研究期间患者中报告的一些常见不良事件为注射部位反应和恶心。   推荐阅读：吉佛西兰注射即用型溶液(givosiran)2020年全球最新价格