庞贝氏症有望迎接AT-GAA和其他疗法的里程碑

根据相关报道，Amicus Therapeutics仍有望在2021年上半年宣布PROPEL (AT-GAA用于治疗 迟发性庞培疾病的 3期试验)的主要数据 ，并计划寻求监管许可以开始对这种疾病的基因疗法。 “在第二季度期间，我们在推进患者使命方面取得了巨大进展，并有望实现2020年关键战略重点，包括我们在全球的Fabry上市，Pompe后期开发计划以及推进我们行业领先的基因治疗流程， Amicus董事长兼首席执行官John F. Crowley在新闻稿中说。 AT-GAA具有最优化形式的酶酸α-葡萄糖苷酶(GAA)，可与称为miglustat的口服小分子一起使用。这两个分子共同设计用于恢复功能并增加GAA的稳定性，这在庞贝人中是有缺陷的，从而导致糖原在细胞中的积累。值得注意的是，米格司他以品牌 Zavesca 用于治疗戈谢病。 PROPEL试验(NCT03729362)已按计划完成了几乎所有2,810次计划的输注和评估。这项全球性研究招募了患有迟发性庞贝病的成年人，以比较AT-GAA与一种酶替代疗法(ERT)的α葡糖苷酶α (在美国以 Lumizyme 的商品名) 的安全性，耐受性和有效性。 将对接受过ERT治疗的参与者和未接受ERT治疗的参与者进行比较。 正如先前宣布的那样，Amicus计划在今年下半年提交AT-GAA 的滚动生物许可证申请(BLA)，并完成最终提交并在2021年上半年获得完整结果。 更多庞贝氏症相关资讯：庞贝氏症如何检测？ 热门药品相关推荐：维纳托克、帕纳替尼、伊布替尼