聚戊二酸酶注射液的使用剂量相关研究

据悉，在2018 5月24日，美国食品和药物管理局(FDA)批准Palynziq ®(pegvaliase-pqpz)注射，以减少成人患者患有PKU，在现有的管理有失控的血苯丙氨酸浓度大于600微摩尔/升血苯丙氨酸浓度。 Palynziq EC的批准基于Palynziq临床开发计划中的全部数据，包括3期关键性研究PRISM-2，该研究表明，一组服用20 mg或40 mg Palynziq的患者维持平均Phe水平在八周后分别为553.0 µmol / L和566.3 µmol / L，而随机终止试验(RDT)中的基准值为596.8 µmol / L和410.9 µmol / L。相应的20 mg和40 mg安慰剂治疗组的平均血液Phe水平恢复到治疗前的基线水平1509.0 µmol / L和1164 µmol / L，而其RDT基线分别为563.9 µmol / L和508.2 µmol / L，欧盟产品特性摘要(SmPC)允许每日剂量高达60mg。为期8周的PRISM-2双盲，安慰剂对照， 该批准还基于一项正在进行的开放标签扩展研究(在36个月内)的数据，该数据显示，接受Palynziq治疗的患者随着时间的推移，平均血液Phe持续降低，反应的持久性以及达到重要血液Phe阈值的参与者增加。平均血液苯丙氨酸水平从基线的1233微摩尔/升降低至第12个月的565微摩尔/升(n = 164)和第24月的345微摩尔/升(n = 90)，这些平均苯丙氨酸水平的降低一直保持到第36个月(341微摩尔/升; n = 48)。在36个月时，有66%的Phe水平达到≤360µmol / L，有72%的Phe水平达到≤600µmol / L(欧盟建议的治疗目标)。在治疗36个月后，观察到这些结果，同时从完整食物中摄取的蛋白质中位数比基线增加25g。 更多聚戊二酸酶注射液相关资讯：欧盟委员会批准聚戊二酸酶注射液用于治疗苯丙酮尿​​症 热门药品相关推荐：达拉非尼、色瑞替尼、拉罗替尼