聚戊二酸酶注射液第三阶段计划研究结果如何？

PKU或PAH缺乏症是一种遗传疾病，影响到世界上BioMarin经营地区的大约50,000名经诊断的患者，并且是由PAH酶缺乏引起的。这种酶是苯丙氨酸(Phe)代谢所必需的。 苯丙氨酸是大多数含蛋白质食品中的必需氨基酸，如果活性酶的含量不足，苯丙氨酸会在血液中积聚到异常高的水平，并对大脑产生毒性，从而导致各种并发症，包括严重的智力残疾，癫痫发作，震颤，行为问题和精神病症状。由于在1960年代和1970年代初期实施了新生儿筛查工作，实际上在进行新生儿筛查计划的国家中，所有患有PKU的40岁以下的个体都在出生时被诊断出，并在不久后实施了治疗。可以通过限制Phe的饮食来控制PKU，并辅之以低蛋白改性食品和不含Phe的医疗食品;然而，对于大多数成年患者而言，难以坚持严格饮食以达到充分控制血液Phe水平所需的程度。   第三阶段计划包括两项研究。PRISM-1研究是一项3期开放标签，随机，多中心研究，招募了261名患者，其主要目的是鉴定Palynziq在诱导，滴定和维持给药过程中的安全性和耐受性。该研究的次要目的是评估诱导，滴定和维持剂量期间的血液Phe水平，以达到Palynziq 20mg /天或40mg /天的目标剂量。 215名完成PRISM-1或PAL-003(第2期长期扩展)的患者纳入PRISM-2，其中包括一项随机，双盲，安慰剂对照停药研究，以评估Palynziq自我皮下注射的疗效和安全性-由患有PKU的成年人给药，然后是开放标签的扩展名。主要功效终点是在8周时血液Phe中RDT基线的变化。 达到目标剂量并从PRISM-1基线血液Phe降低≥20%的患者被随机分配到PRISM-2研究的RDT部分，以继续其Palynziq剂量或开始匹配安慰剂。与PRISM-1基线相比血液Phe降低不超过20%的那些参与者与RDT的纳入标准不匹配，因此参加了该研究的开放标签扩展部分。在开放标签扩展中，允许医生根据血液Phe反应使用5 mg /天至60 mg /天的剂量范围来调整剂量。对患者进行安全性评估，Phe水平变化以及针对注意力不集中和情绪症状的神经认知评估。 更多聚戊二酸酶注射液相关资讯：聚戊二酸酶注射液的使用剂量相关研究 热门药品相关推荐：达拉非尼、色瑞替尼、拉罗替尼