新药聚戊二酸酶的使用效果如何?

自今年7月以来，Pegvaliase(2.5 mg，10 mg和20 mg的Palynziq®溶液在预装注射器Biomarin中注射)已扩大了PKU患者的治疗选择。聚乙二醇戊二酸酶是来自变色蓝藻鱼腥藻的苯丙氨酸氨裂合酶(PAL)的聚乙二醇化重组形式。 PAL将Phe分解为氨和肉桂酸，由于不会产生Tyr，因此PKU患者如果从饮食中摄取的氨基酸不足，则必须在用Palynziq治疗期间继续摄取该氨基酸。聚乙二醇戊二酸酶已被批准用于治疗16岁及以上的PKU病人，迄今可用的治疗药物无法将Phe值设定在600μmol/ l以下。剂量是单独的，应根据耐受性选择，使患者的Phe值介于120至600 µmol之间。建议每周一次的起始剂量为2.5 mg，在数周后逐渐增加至每天20至60 mg的维持剂量。注射是在皮下进行的。 第一次注射必须在医学监督下进行;在进一步的治疗过程中，患者可以在适当的指导下自行注射。但是，观察者必须在注射过程中至少在治疗的前六个月到场，此后至少一个小时在场。原因是对药物频繁的超敏反应。因此，患者和观察者都必须经过培训，以识别超敏反应的迹象，并在必要时进行肾上腺素注射。患者必须始终随身携带Epipen或类似制剂。 为了避免超敏反应，必须在至少每次治疗的前几周内每次服用pegvaliase前对患者进行药物治疗，直到达到稳定剂量为止。这包括H1抗组胺药，H2抗组胺药和退热药。如果对Palynziq疗法的耐受性良好，则可以在以后省略前药治疗。过敏反应可能很严重，是研究中最常见的副作用之一，有75%的患者受到影响。注射部位反应(93%)和关节痛(85%)也很常见。对pegvaliase的超敏反应不是由IgE介导的，而是由免疫复合物介导的。 该药物还可增加对其他聚乙二醇化药物的超敏反应。育龄的PKU患者是特别需要护理的人群。如果疾病控制不当，应尽量避免计划外怀孕，因为母亲的Phe值过高会导致孩子严重的认知，神经和身体缺陷。因此，在怀孕前必须将Phe值设置为120至360μmol/ l之间的值，并且在怀孕期间不得超过此目标范围。由于在怀孕期间使用Palynziq的经验非常有限，因此不建议使用，除非母亲的临床情况允许并且已用尽其他调整Phe水平的策略。仅当主治医师认为对母乳喂养的孕妇的潜在利益大于对婴儿的潜在风险时，才应向母乳喂养的妇女服用该药物。两项第三阶段PRISM-1和PRISM-2研究的结果与批准有关。 261名PKU患者参加了PRISM-1治疗，中位起始Phe值为1233 µmol / l。所有患者均接受Palynziq治疗，但根据滴定不同维持剂量为20或40 mg。分配给各个治疗组的比例为1：1。PRISM-2包括203例达到PRISM-1维持剂量的患者。在研究过程中，患者的Phe值中位数从第12个月的基线下降634 µmol / l，在第24个月下降965μmol/ l，在第36个月下降913μmol/ l。在253例患者中，他们的Phe值增加当开始治疗的浓度超过600 µmol / l时，十二个月后有54%低于此限值，24个月后为69%，36个月后为72%。 更多聚戊二酸酶注射液相关资讯：治疗苯丙酮尿症的新选择终于来了！ 热门药品相关推荐：达拉非尼、色瑞替尼、拉罗替尼