如何看待聚戊二酸酶治疗苯丙酮尿症的获益风险？

苯丙酮尿症(PKU)导致血液中苯丙氨酸(Phe)积累，继而导致神经系统，认知，精神病和行为功能障碍。许多患者报告称社交孤立，生活质量下降。Pegvaliase是一种酶替代疗法，可降低PKU患者的血液Phe水平，并具有超敏反应的风险。 定义pegvaliase的最小可接受益处(MAB)，即达到血液Phe水平<360μmol/ L的最小可能性，患者需要忍受与pegvaliase相关的超敏反应风险。 成年的，未经Pegvaliase的血液Phe水平> 600μmol/ L的患者参加了一项患者偏好的网络调查，该调查使用两项调查：调整后的加权和阈值。要求参与者在不同的临床获益和超敏反应的严重程度之间做出顺序选择。还评估了疾病效果和治疗满意度。 在45名参与者中，自我报告的平均血液Phe水平(标准差)为976.9(429.9)μmol/ L;只有28.8%的人对他们目前的治疗感到满意。多数(84.4%)的人表示难以遵循北大的饮食习惯;60%的人报告说PKU饮食繁重，而58%的人则感到社交孤立。大多数(≥69%)报告其MAB低于pegvaliase提供的预期临床获益;在摇摆加权和阈值调查中，平均MAB分别为22.7%和34.4%。 更多聚戊二酸酶注射液相关资讯：苯丙酮尿症患者接受聚乙二醇戊二酸酶效果如何？ 热门药品相关推荐：达拉非尼、色瑞替尼、拉罗替尼