吉佛西兰显着减少了急性间歇性卟啉病状

由Alnylam资助的ENVISION(NCT03338816)招募了94名患者(平均年龄38.8)，在全球18个国家进行了研究。在参与者中，有89人患有 AIP，这是大多数国家中最常见的急性肝卟啉症(AHP)。其他AHP亚型包括2例杂色卟啉症(VP)，1例遗传性共性卟啉症(HCP)和2例未发现突变的AHP。 参与者被随机分配接受2.5毫克/千克剂量的Givlaari或安慰剂，六个月每月一次。通过皮下(皮下)注射进行治疗。 主要目标是六个月内AIP患者的卟啉症发作年率(年度发作率)。发作定义为需要住院，紧急就诊或在家中用血红素治疗的发作。 结果显示，服用安慰剂的患者的平均发作率从12.5降低到接受Givlaari的患者的3.2，降低了74%。在吉夫拉里(Givlaari)组中，中位发作率为1，而在安慰剂组中为10.7，相对差异为90%。 接受Givlaari疗法的患者中有一半没有发作急性间歇性卟啉病，而安慰剂组的参与者为17%。结果显示，较低的发作率在治疗的第一个月就很明显，并且在整个研究过程中一直持续。 次要目标包括 尿液中的ALA水平(与安慰剂相比，Givlaari降低了86%)和PBG水平(降低了91%)。 血红素治疗的平均天数从安慰剂组的29.7天减少到Givlaari组的6.8天，相差77%。与接受安慰剂治疗的患者中有23%的患者相比，接受Givlaari治疗的参与者中有超过一半的人没有接受Hemin治疗。在每日最严重的疼痛中也可以看到明显的减轻。 总体而言，在所有AHP患者中，Givlaari的平均发作率降低了73%。与服用安慰剂的参与者相比，吉夫拉里(Givlaari)组中具有改善的功能和日常活动能力的个体百分比更高。 更多药品相关资讯：FDA批准的首例在家治疗脊髓性肌萎缩症 热门药品相关推荐：乐伐替尼、索拉菲尼、卡博替尼