吉佛西兰的作用机制是什么？

Givlaari(givosiran)是由Alnylam Pharmaceuticals开发的针对氨基乙酰丙酸合酶1(ALAS-1)酶的RNA干扰疗法，用于治疗急性肝卟啉症(AHP)。 Givlaari于2019年11月获得美国食品和药物管理局的批准，可用于治疗AHP成人。欧盟于2020年3月批准了吉夫拉里(Givlaari)治疗AHP，治疗12岁及以上的患者。 Givlaari如何运作? AHP是四种罕见的遗传疾病，由导致血红素生物合成途径所涉及的酶产生基因突变引起。该途径发生在肝脏中并产生一种称为血红素的化合物，它是红细胞中携氧色素血红蛋白的重要成分。AHP也可能是由编码代谢酶的基因突变引起的。 例如，ALAS1基因的突变导致ALAS1酶的活性过度，从而导致通常会转化为血红素的化合物如氨基乙酰丙酸(ALA)和胆色素原(PBG)的积累。当ALA和PBG过多时，细胞无法将它们全部转化为血红素，因此这些化合物会在细胞内积聚并产生毒性。神经细胞特别容易受到ALA和PBG积累的影响。 吉夫拉里(Givlaari)是一个小的干扰RNA分子，可以降解ALAS1 信使RNA。Messenger RNA(mRNA)是蛋白质生产过程中从DNA产生的中间分子。ALAS1 mRNA 的降解阻止了ALAS1酶的进一步产生，从而降低了细胞内积累的有毒ALA和PBG化合物的水平。 更多药品相关资讯：新冠疫情会对吉佛西兰的供应有影响吗？ 热门药品相关推荐：乐伐替尼、索拉菲尼、卡博替尼