急性肝卟啉症患者用吉佛西兰安全吗？

吉佛西兰(Givlaari)，以前称为ALN-AS1，是一种基于RNA的疗法，其作用是降低氨基乙酰丙酸合酶1酶的活性，该酶在急性肝卟啉症(AHP)患者中过度活跃，可防止体内有毒化合物的积累。细胞。RNA由DNA产生，并用作蛋白质生产的模板。 该药物先前已从EMA 收到优先药物，加速评估和孤儿药物状态。目前正在等待巴西的批准，并在巴西获得了优先审核。 批准Givlaari的决定主要基于ENVISION 3期试验的数据，该试验评估了该药物在94名AHP患者中的安全性和有效性。 在研究期间，参与者被随机分配接受Givlaari(2.5 mg / kg)或安慰剂，通过皮下注射(皮下注射)每月一次，为期六个月。 结果表明，与安慰剂相比，Givlaari减少了每年AHP发作次数74%。在六个月的治疗期内，接受Givlaari疗法的患者中有一半保持无攻击性，而接受安慰剂的患者为16.3%。 治疗也改善了患者的生活质量和降低水平的氨基乙酰丙酸 95%和胆色素原了89%，这是AHP的两个关键的生物标志物。 吉佛西兰(Givlaari)具有良好的安全性，最常见的副作用包括注射部位反应(36%)，恶心(32.4%)和疲劳(22.5%)。 更多药品相关资讯：新数据显示：RNAi疗法吉佛西兰在治疗一年后持久效果如何？ 热门药品相关推荐：乐伐替尼、索拉菲尼、卡博替尼