甲状腺素蛋白遗传性多发性神经病怎么治？

　　据悉，辉瑞公司宣布，一项针对他法米地(Fx-1006A)的3期临床试验的中期分析显示，该疗法可治疗遗传性甲状腺素转甲状腺素蛋白淀粉样多发性神经病(TTR-FAP)。

　　这项研究“他法米地治疗遗传性甲状腺素蛋白遗传性多发性神经病的长期安全性和有效性：长达6年的结果”发表在《 淀粉样蛋白：蛋白质折叠病杂志》上。

　　该分析是正在进行的研究(NCT00925002)的一部分，该研究旨在评估他法米地对93例在先前试验中已接受过这种药物的TTR-FAP患者的长期安全性和有效性。中期分析包括75例最常见的TTR-FAP突变，Val30Met和18例非Val30Met患者。

　　在Val30Met的患者中，有38名在一项随机试验中服用了18个月的药物。研究结束后，作为开放标签扩展研究的一部分，他们继续服药12个月。其余的患者在18个月的试验中被随机分配到安慰剂，然后在12个月的扩展研究开始时改用他法米地。完成扩展研究后，两个小组都开始了正在进行的长期研究。

　　中期分析表明，从18个月初期开始接受tafamidis治疗的患者在第66个月时疾病进展有所降低。与同期被随机分配给安慰剂的患者相比，接受他法米地治疗的患者更不容易发展为该疾病的更加虚弱的阶段，例如需要使用轮椅。

　　使用了三种测试来评估疾病的进展：下肢神经病变损害评分(NIS-LL)，测量肌肉无力的NIS-LL子量表以及总体生活质量(TQOL)。

　　研究人员发现，随着时间的推移，在试验开始时，与安慰剂治疗的患者相比，用他法米地治疗的患者的NIS-LL，NIS-LL肌肉无力和TQOL恶化的比率更低。即使仅在开放标签延长期期间将其引入患者中，也可以看到他法米地将病情恶化的速度降低到与早期服用药物的患者相当的水平。

　　在先前完成了为期12个月的开放标签研究的非Val30Met突变患者中，研究人员发现包括NIS-LL在内的疾病进展速度有所恶化。但是，由于研究人员缺乏非Val30Met患者的对照组，因此对这些结果的解释有限。

　　研究表明，总体而言，他法米地耐受性良好，没有意外的安全问题。在10%或更多的患者中检测到不良反应，包括尿路感染，跌倒，烧伤，流感，头痛和上呼吸道感染。在2%或更多的患者中检测到严重的不良反应，包括心力衰竭和胸痛，败血症，尿路感染和短暂性脑缺血发作。

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