他法米地的长期安全性和有效性如何？

　　他法米地Tafamidis是TTR-FAP的批准疗法，在40个国家中用于患有早期症状性多发性神经病的成年患者，并以Vyndaqel品牌出售。它在美国未获批准。

　　该研究的主要作者法比奥·巴罗索(Fabio Barroso)医师表示：“这是一生的疾病，因此，这些发现很重要，因为它们表明，塔法米迪不仅提供持续的疾病缓解作用，而且长期耐受性也很强。”阿根廷布宜诺斯艾利斯劳尔·卡雷亚神经科学研究所的神经病学家在一份新闻稿中说。“这些结果为患有TTR-FAP的人们带来了希望，其中许多人见证了家庭成员和亲人遭受这种无情，进行性和致命性疾病的困扰。”

　　辉瑞公司是甲状腺甲状腺激素转运蛋白淀粉样变性结果调查(THAOS)的唯一赞助商，甲状腺激素转运蛋白淀粉样变性病例调查是最大的TTR淀粉样变性病例数据库，并且正在引导临床医生提高TTR淀粉样变性认识。

　　凯文说：“该分析是迄今为止针对TTR-FAP进行研究的任何药物中最长的前瞻性评估，并基于先前的研究表明，在疾病早期给予tafamidis有益，并与长期疾病进展相关，”辉瑞(Pfizer)创新健康罕见病首席医学官W. Williams。“评估潜在的疗法来治疗仅限于TTR-FAP之类的罕见疾病非常重要，辉瑞罕见病很高兴这些发现有助于我们更好地了解患者的长期安全性和有效性患有这种使人衰弱的疾病”。

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