他法米地有望在2021年获得欧盟批准

　　辉瑞公司近期宣布，其罕见病口服药物Vyndaqel(他法米地)已获得欧洲药品管理局(EMA)的新批准，可广泛用于治疗患有野生型或遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性病并患有心肌病(ATTR-CM)的成年人。

　　Vyndaqel将成为欧洲首个批准用于治疗这种罕见疾病的药物。该药物于2019年5月被FDA批准用于ATTR-CM的相同新适应症，并且先前于2011年以较低剂量用于该疾病的神经系统疾病，即与ATTR相关的多发性神经病(ATTR-PN)。因此，新的批准将大大增加有资格使用该药物的患者人数，特别是考虑到该药物在试验中的出色表现。这样，GlobalData预测Vyndaqel到2025年将产生$ 3.8B的全球销售额，并在2021年之前达到$ 1.5B的全球销售额，以实现其万众瞩目的大片地位。

　　该药物已经从其III期ATTR-ACT研究中获得了重要的结果，该研究表明，与安慰剂相比，Vyndaqel在30个月的疗程中给予ATTR-CM患者，可将死亡风险降低30%，并减少心血管疾病的发生率相关住院率提高了32%。

　　在患有ATTR-CM的患者中，一种称为运甲状腺素蛋白的血液蛋白存在缺陷，容易破裂。破碎的蛋白质形成称为淀粉样蛋白的纤维状物质，沉积在身体周围的许多器官中。在心脏壁中，淀粉样蛋白沉积物会干扰心脏的正常功能，导致心肌病并最终导致心力衰竭。

　　Vyndaqel是附着在运甲状腺素蛋白上的运甲状腺素蛋白稳定剂，可防止蛋白质分解，从而阻止淀粉样蛋白的形成并减慢疾病的进程。该药物通过相同的作用机制作用于神经，但在延缓ATTR-PN的神经系统症状方面的功效并不显着，导致在获得心肌病新批准之前销售业绩有限。

　　批准用于ATTR-CM的药物剂量是其用于ATTR-PN的剂量的四倍。除了对症治疗外，目前对于这种罕见和致命的疾病没有其他替代疗法。因此，预计Vyndaqel在欧洲上市后的使用量将激增，特别是考虑到其在ATTR疾病的心脏类型方面的转化结果，相对较低的副作用以及该市场的巨大需求缺口。

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