诺西那生钠注射液对脊髓性肌萎缩症的效果如何？

脊髓性肌萎缩症(SMA; OMIM#253300)是由SMN1的双等位基因缺失导致的脊髓运动神经元变性引起的，SMN1编码存活运动神经元(SMN)蛋白。 MN蛋白的缺乏导致肌肉神经支配和萎缩。反义寡核苷酸nusinersen改变了SMN2 pre-mRNA的剪接并增加了稳定SMN蛋白的表达。鞘内重复使用Nusinersen可以改善SMA患者的存活率和运动功能，甚至在2型和3型SMA的青少年和成人中也是如此。但是，对于患有关节挛缩和/或严重脊柱侧弯的老年患者，鞘内给药并不总是那么容易[4]。 SMA可以通过不同的方法进行鞘内通路。后中线(棘突间)或旁中线(层间)方法已被报道为标准鞘内给药途径。无论采用哪种方式，都需要侧卧或俯卧位，因为通气不足会导致疼痛和缺氧。为了减少患者的压力，优选较短的手术时间。 的确，通过经典的棘突间方法进行了首次鞘内给药，这是非常困难的，并且需要多次尝试和较长的手术时间，导致患者难以承受的负担。然后，采用准中位法，这使得鞘内给药更加容易，并减轻了患者的压力。很少有研究根据鞘内给药的方法成功率和所需时间。研究回顾性分析了通过准中位方法在青少年和成人伴轻度至重度脊柱侧弯的SMA患者中鞘内给药的成功率。 更多诺西那生钠注射液相关资讯：诺西那生钠注射液中外药价差距的真相是什么?