诺西那生钠注射液可以改善少儿呼吸功能障碍吗?
据悉,关于观察性纵向队列研究,研究人员收集了118名1型脊髓性肌萎缩症和不同肺部需求儿童的呼吸数据,并在基线,首次接受鼻咽部治疗后6个月和10个月时对亚组看护人进行了半结构化定性访谈,根据进入研究时的通气方式和年龄对患者进行分层。
队列中的大多数患者保持稳定(84/109 = 77%)。与自然史研究中报道的存活率较低相比,在2岁之前接受治疗的儿童中,有80%以上的患者存活下来,并且在没有气管切开术或无创通气(NIV)≥16小时的情况下存活下来。在不到2岁的人群中,只有3例患者从NIV≤10小时转变为NIV> 10小时,其他3例患者减少了所需的NIV小时。大多数老年患者保持稳定。这不仅包括气管切开术或NIV> 10小时的患者,还包括NIV≤10小时的患者的75%。
研究的结果表明,nusinersen可能在生存和需要≥16小时的呼吸支持方面,特别是在2岁之前,在呼吸功能障碍的进展方面有所改善。
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