诺西那生钠注射液可以用于成人患者吗？

诺西那生钠注射液Nusinersen被批准用于治疗所有年龄段患者的所有类型和阶段的5q脊髓性肌萎缩症。尽管临床试验表明用这种药物治疗的婴儿和儿童的运动功能有所改善，但成人的数据却很少。研究旨在评估诺西那生钠注射液在成人5q脊髓性肌萎缩症中的安全性和有效性。 据悉，在德国的十个学术临床站点进行了一项观察性队列研究，经遗传学确诊的5q脊髓性肌萎缩症(年龄16-65岁)，外显两者均纯合缺失或具有复合杂合突变的患者符合纳入标准，并接受了最低剂量治疗标签的Nusinersen治疗时间为6个月，最多随访14个月。主要结局是根据第6、10和14个月评估的Hammersmith功能性运动量表扩展(HFMSE)总得分的变化，并基于前后比较。 在2017年7月13日至2019年5月1日之间，筛选了173例患者，其中139例(80%)有资格进行数据分析。其中，在6个月分析中包含124(89%)，在10个月分析中包含92(66%)，在14个月分析中包含57(41%);这些分析排除了基线HFMSE评分缺失的患者。在6个月(平均差异1·73 [95%CI 1·05-2·41]，P <0.000)，10个月(2·58 [1·76-3与基线相比平均HFMSE得分显著增加·[39]，p <0·0001)和14个月(3·12 [2·06-4·19]，p <0·0001)。在6个月时，在124例患者中有35例(28%)在HFMSE评分上具有临床意义的改善(≥3分)，在10个月时有92例患者中有33例(35%)在92个月时有57例中有23例(40%)。到14个月的随访中，173例患者中最常见的不良反应是头痛(61例[35%]患者)，背痛(38 [22%])和恶心(19 [11%])。没有严重不良反应的报道。 尽管观察性研究设计存在局限性，并且在整个自然疾病过程中功能下降缓慢，但数据仍提供了诺西那生钠注射液在成人5q脊髓性肌萎缩症治疗中的安全性和有效性的证据，并且在临床上改善了运动功能的临床意义真实队列。 更多诺西那生钠注射液相关资讯：诺西那生钠注射液可以改善少儿呼吸功能障碍吗？