BioMarin将开始对PKU进行基因治疗的早期研究

根据当前的治疗指南，PKU患者需要终生控制自己的Phe水平,这需要终身治疗,BMN 307单剂量给药的成功开发应该是PKU治疗领域的重大突破。 BioMarin Pharmaceutical Inc公司已经在其商业产品组合中使用了两种经过批准的PKU疗法-Kuvan和Palynziq(pegvaliase-pqpz)。我们注意到，Kuvan将从2020年10月开始在美国市场面临通用竞争。尽管Palynziq是一种酶疗法，在美国已经获得了广泛的商业应用，但可以通过限制性分销计划PALYNZIQ REMS获得。BMN 307(一种用于治疗PKU患者的新型基因疗法)的成功开发，可以帮助该公司弥补因Kuvan的通用竞争和对Palynziq的限制使用而造成的任何销售损失。 同时，其他一些公司也在早期研究中开发PKU的治疗方法，包括Synlogic的SYBX小分子候选药物SYNB1618;同源医学的FIXX基因疗法，HMI-102;和Rubius Therapeutics的RUBY红细胞治疗候选药RTX-134。 除BMN 307以外，BioMarin还在研发中的另一种基因疗法候选药物valoctocogene roxaparvovec。它正在开发该候选药物作为重症甲型血友病的潜在治疗方法。该候选药物正在欧洲接受审核，而该公司已向美国食品药品监督管理局(FDA)提交了生物药许可证申请，以寻求批准roxaprvovec的新药。 更多聚戊二酸酶注射液相关资讯：新药聚戊二酸酶的使用效果如何? 热门药品相关推荐：达拉非尼、色瑞替尼、拉罗替尼