利司扑兰治疗为何会获批？

  Evrysdi（risdiplam）的新药申请（NDA）已于2019年9月提交给美国食品和药物管理局（FDA），并于2019年11月接受优先审查，现已获批！ FDA对Evrysdi的批准基于两项临床研究的结果：FIREFISH与小儿发作性SMA和SUNFISH与后发性SMA。 FIREFISH(研究一)是一项开放标签，多中心，关键和两部分的临床研究，其中包括第一阶段的21 例患者和第二阶段的41例患者。第二部分的剂量在第一部分中确定。 SUNFISH(第二项研究)也是一项分为两部分的多中心试验，第一部分纳入51例患者，第二部分纳入180例患者。第一部分是探索性剂量研究，而第二部分是随机，双盲和安慰剂对照的关键性研究。 研究1名1型SMA的婴儿(2至7个月)，而研究2包括2型和3型SMA的患者(2至25岁)。 “体外和体内结果表明，risdiplam可以诱导其他基因的交替剪接，包括FOXM1和MADD。”在FIREFISH的第一部分研究中，疗效是基于贝利婴儿和幼儿发展量表第三版(BSID- III)。 每天给患者建议的Evrysdi剂量为0.2 mg / kg。治疗12个月后，大约41%的患者能够舒适地坐了大约5秒钟(BSID-III，总运动量表)。 在接受Evrysdi治疗12个月后，有90%的患者在没有永久通气的情况下还活着，并且年龄在15个月以上。 经过至少23个月的Evrysdi治疗，所有患者中的81%(中位年龄为32个月)在没有永久通气的情况下还活着。 SUNFISH第二部分研究的主要终点是与安慰剂相比，在接受Evrysdi治疗12个月后，运动功能指标(MFM-32)总得分相对于基线的平均变化。 根据MFM-32的评估，接受Evrysdi治疗的患者从基线到安慰剂的运动功能变化(n = 115)显着增加(n = 60)。 在第12个月，接受Evrysdi治疗的患者的MFM-32评分平均提高1.36，而安慰剂患者的降低幅度为0.19(无效治疗)。 在基线MFM-32中，总分变化为三分或三分以上的接受Evrysdi治疗的患者百分比为38.3%，而安慰剂为23.7%。 与基线相比，Evrysdi治疗还改善了儿童和成人的上肢运动功能，该研究的次要终点是修订的上肢模块(RULM)。 在研究中观察到的常见不良反应为腹泻，发烧，迟发性SMA(SUNFISH)和皮疹，肺炎，上呼吸道感染，呕吐和FIREFISH(小儿起病SMA)便秘。 更多药品相关资讯：利司扑兰是怎么发挥作用的？ 热门药品相关推荐：乐伐替尼、索拉菲尼、卡博替尼