利司扑兰可持续改善脊髓性肌萎缩症患者的治疗水平

  最新提供的两年数据显示，与SMA的自然病程相比，利司扑兰risdiplam导致持续的SMN水平和明显的运动改善(在MFM32中平均为3.99分)。 这些发现与来自SUNFISH Part 2的180位非卧床患者的一年数据一致，表明risdiplam治疗的患者的MFM32变化明显大于安慰剂治疗的患者(平均1.55分)，从而达到了试验的主要目标。 第1部分最常报告的不良事件包括发烧(55%)，咳嗽(35%)，呕吐(33%)，上呼吸道感染(31%)，感冒(24%)和喉咙痛(22%)。肺炎(5%)是最常见的严重不良事件。 在开放性第二阶段JEWELFISH试验(NCT03032172)正在评估risdiplam的安全性，耐受性，药代动力学(吸收，分布，并在体内消除)和药效学(其对机体的影响)型1，2，3名SMA患者，年龄6个月至60岁，之前曾接受过其他SMA治疗。 在入组的174例患者中，有83例曾接受过Genentech的研究化合物(包括olesoxime)，76例曾由Spinraza(由Biogen进行治疗)和14例由基因疗法Zolgensma(由Novartis进行)治疗。 来自已经完成一年治疗的18位患者的数据表明SMN蛋白水平平均提高了两倍。最常见的不良事件是上呼吸道感染(13%)，头痛(12%)，发烧(8%)，腹泻(8%)，普通感冒(7%)和恶心(7%)。 两项试验均未报告因瑞斯达普兰相关副作用而导致的治疗中断。JEWELFISH中该疗法的安全性与之前未接受SMA靶向疗法的患者的其他risdiplam试验中报道的相似。 PTC的联合创始人兼首席执行官Stuart Peltz博士说，这些发现“具有良好的安全性在临床上具有意义，并增强了risdiplam作为一种差异化的口服疗法来改善SMA儿童和成人的运动功能的潜力”。在另一份新闻稿中。 他补充说：“我们预计，risdiplam对于许多遭受这种破坏性疾病影响的人来说，将是一种新颖且有意义的家庭治疗”。 一项名为RAINBOWFISH(NCT03779334)的单独的risdiplam试验仍在招募具有SMA遗传学诊断但年龄不超过6周的新生儿，但在包括美国在内的八个国家/地区的十几个地点都没有症状的证据。 更多药品相关资讯：治疗脊髓性肌萎缩症的两种药物对比 热门药品相关推荐：乐伐替尼、索拉菲尼、卡博替尼