FDA批准对遗传性罕见病的首个治疗方法！

美国食品和药物管理局已批准Givlaari(givosiran)用于治疗患有急性肝卟啉症的成年患者，这是一种遗传性疾病，导致在血红素生成过程中形成的有毒卟啉分子积聚(有助于结合氧气)在血液中)。 这种积聚可引起急性发作，称为卟啉症发作，可导致严重的疼痛和麻痹，呼吸衰竭，癫痫发作和精神状态改变。这些发作是突然发生的，并可能造成永久性神经损伤和死亡”。 FDA肿瘤学卓越中心主任，FDA药物评估和研究中心肿瘤病学办公室代理主任Richard Pazdur医师表示。“在今天的批准之前，治疗选择仅能部分缓解这些发作所特有的强烈不懈疼痛。今天批准的这种药物可以通过帮助减少破坏患者生命的发作次数来治疗这种疾病”。 Givlaari的批准基于94例急性肝卟啉症患者的临床试验结果，患者接受安慰剂或Givlaari。Givlaari的表现通过需要住院治疗，需要紧急医疗保健就诊或在家中静脉输注血红素的卟啉症发作率来衡量，与接受安慰剂的患者相比，接受Givlaari的患者的卟啉症发作减少了70%。 服用Givlaari的患者常见的副作用是恶心和注射部位反应，建议医疗保健专业人员监测患者的过敏(过敏)反应和肾(肾)功能，患者应在治疗之前和治疗期间定期进行肝功能检查。 FDA授予该应用突破性治疗称号和优先审查称号，吉佛西兰(Givlaari)还获得了“ 孤儿药”称号，该奖项旨在鼓励和鼓励开发罕见病药物，FDA将Givlaari批准给Alnylam Pharmaceuticals。 更多药品相关资讯：吉佛西兰在临床中表现出的耐受性如何？ 热门药品相关推荐：乐伐替尼、索拉菲尼、卡博替尼