新数据显示：RNAi疗法吉佛西兰在治疗一年后持久效果如何？

当Alnylam于去年下半年获得FDA批准的第二种RNAi疗法Givlaari的批准时，一些市场观察者对这种药物在临床上的短暂停留和安全性存疑提出了谨慎的看法。但是在上市八个月之后，Alnylam一直在宣传Givlaari的长期开放标签数据，这可能会消除一些担忧。 根据开放标签扩展期的数据，吉佛西兰(Givlaari)在减少患有罕见肝病的急性肝卟啉症患者中，在减少“攻击”数量方面具有持续作用，其中“罕见”患者需要住院治疗一年，在周二的网络研讨会上提出的Envision研究。 12个月的数据加强了本月初在《新英格兰医学杂志》上发表的为期6个月，双盲的Envision结果，结果显示Givlaari在减少患者发作方面击败了安慰剂。在开放标签期间，Givlaari的安全性结果可与早期试验中公布的结果相媲美，这可能使人们对该药物长期使用的安全性欠佳感到担忧。 根据这项研究的首席研究员，瑞典卟啉病中心负责人Eliane Sardh博士的说法，长期数据应显示该病的专家认为，每月输注Givlaari继续使患者受益，而没有任何额外的副作用负担。 更多药品相关资讯：FDA批准了第二种RNA干扰药物——吉佛西兰 热门药品相关推荐：乐伐替尼、索拉菲尼、卡博替尼