吉佛西兰治疗成人急性肝卟啉症效果怎么样？

据悉，美国食品和药物管理局(FDA)已批准 Alnylam制药 “研究性候选givosiran，销售名为Givlaari，用于治疗成人与急性肝卟啉 (AHP)。不到四个月后，FDA 接受治疗的新药申请(NDA)为标志，这也被授予优先审核状态。 Givosiran是一种基于RNA的研究性疗法，旨在阻止氨基乙酰丙酸合酶1(ALAS1)酶的活性，防止引起AHP的有毒分子积聚。这样，该疗法有可能预防或减少严重和威胁生命的发作的发生，并减轻AHP的症状。RNA是从DNA产生的分子，指导特定蛋白质的产生。 在18个国家/地区的36个地点招募了94名AHP患者，其中包括89名 急性间歇性卟啉症(AIP)，这是有史以来规模最大的AHP干预研究。参与者被随机分配为每月接受一次2.5 mg / kg的吉佛西兰或安慰剂皮下注射(皮下注射)，持续六个月。 ENVISION的最终数据显示，与安慰剂相比，吉佛西兰可将患者每年的卟啉症发作率降低74%。它也将患者尿液中AHP的关键生物标志物氨基乙酰丙酸(ALA)的水平降低了92%，这与之前的中期数据一致 。 Givosiran安全且耐受良好，没有关于新的安全问题的报道。在使用Givosiran治疗的患者中，最常见的不良事件(副作用)包括 恶心，注射部位反应，肾功能异常和 疲劳。 在完成试验的六个月治疗后，所有93名符合条件的参与者决定在开放标签扩展(OLE)研究中继续(或从安慰剂改为)吉佛西兰治疗另外30个月。 OLE研究的最新数据显示，随着时间的推移，吉佛西兰的益处和安全性一直持续存在，并且在接受OLE研究后从安慰剂转为吉佛西兰的患者还显示出发作率和ALA尿液水平持续快速降低。 更多药品相关资讯：吉佛西兰进行分销可以更多惠及患者吗？ 热门药品相关推荐：乐伐替尼、索拉菲尼、卡博替尼